2015年11月18日 讯 /生物谷BIOON/ --伦敦一个淋巴癌晚期的的婴儿经过一项新型的癌症治疗后发生了振奋人心的变化：病情开始好转。该治疗方案大致是利用基因修饰过的成熟T细胞进行癌细胞的杀伤。这位小女孩于今年的6月份接受了治疗，治疗结果上周由Great Ormond Street医院（GOSH）发布，并将于下月在相关会议上做报告。"该治疗的后续观测时间还较短，所以还不能完全肯定其效果"，来自宾夕法尼亚大学的癌症学家Carl June说到："不过我们都必须承认这项治疗给予了小女孩重生的机会。

由GOSH与伦敦学院大学的医生们发表的这一通告表明癌症免疫疗法又向前迈出了坚实的一步。在过去的几年中，June等人致力于T细胞重编程并应用于疾病治疗，然而，难点在于T细胞需要从病人本人体内分离得到，并在实验室内进行培养。制药公司与医生们都梦想有一天能够像使用常规药物一样使用成熟的改造后的T细胞。如今，高度发展的基因编辑技术能够将基因组任意切割，基于此技术，研究者们可以设计针对多种癌症的免疫治疗手段。

这个11月大的小女孩此前已经接受了各种各样的治疗方法，她的免疫系统已经接近瘫痪，因此，癌症学家很难从她体内分离T细胞进行个体化抗癌治疗。当小女孩家人希望快要破灭的时候，GOSH的冻存库给予了她们新的希望。他们此前曾接受了一家位于巴黎的叫做Cellectis的生物公司生产的基因修饰后T细胞，这些T细胞来源于一个健康的美国人，其中有两个基因被插入，有另外两个基因被切除。虽然最终的试验并未完成，医生们还是索取了一份用于小女孩的治疗。

Cellectis公司进行的遗传修饰能够避免俩个问题：1，正常情况下，外源T细胞的移植会引发免疫排斥，最终造成两败俱伤的结果；为了解决这一问题，科学家们利用TALEN技术将TCR基因从细胞中切除。没有了TCR的表达，细胞不能识别受体体内的任何物质，也就不会引发外源T细胞的免疫反应。2，该类细胞进行了另外一个基因"CD52"的敲除，该基因的缺失使得T细胞不再具备常规T细胞的某一特征，从而在进行抗体治疗杀灭自身免疫系统的期间内不会对这些外源的T细胞有任何副作用。最终，研究者们将这些T细胞进行了额外修饰，使得它们能够像自身T细胞那样特异性地去往淋巴癌组织附近。

在治疗后的几周内，小女孩的情况出现明显好转，3个月之后，她再次接受了骨髓移植。这一系列的治疗使得小女孩目前的情况良好。虽然医生们都认为现在说她已经被治愈还为时尚早，但他们对这一结果充满希望。

接下来的问题是，这些T细胞能够在体内存活多久。June认为最终这些细胞仍然要作为"异物"被清除出体内，然而它们在体内待得越久，对癌细胞的杀灭作用就越明显。

"我们完全可以进一步精细地调整T细胞的基因组使之成为杀灭癌症的机器，然而在此之前需要大量的分析与比较"。在进行精细化的基因编辑操作之前，我们需要得到安全的参数。研究者们认为这一病例至少为其它癌症患者打开了一扇重生的大门。（生物谷bioon.com）